Hospital da Criança de Brasília recebe habilitação para tratamentos com terapia gênica

O Hospital da Criança de Brasília José Alencar (HCB) recebeu habilitação do Ministério da Saúde para realização de terapia gênica. O HCB é o único hospital do Centro-Oeste e o único com dedicação 100% pediátrica a receber a habilitação: além dele, apenas o Hospital das Clínicas de Porto Alegre (RS) e o Hospital de Clínicas da Universidade Estadual de Campinas (SP) também foram autorizados a realizar esse tipo de tratamento no país.

Segundo a coordenadora do serviço de neuropediatria e responsável técnica pelo ambulatório de doenças neuromusculares e terapias gênicas do HCB, Janaína Monteiro, a habilitação do hospital é um reflexo de mudanças nos protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas (PCDT) do Ministério da Saúde. “O PCDT incluiu as crianças de até seis meses e definiu que elas teriam direito a fazer a terapia gênica. Só que, no fluxo do ministério, só se pode infundir essa medicação nos centros habilitados que demonstrem ter os profissionais e as condições adequadas de lidar com a terapia”, explica Monteiro.

De perfil terciário e voltado ao tratamento de doenças crônicas e complexas, o Hospital da Criança de Brasília comprovou que sua estrutura física é adequada para administrar terapia gênica e preparou a equipe que seria envolvida nesse tipo de tratamento. “Os primeiros profissionais foram treinados: enfermeiros, médicos, farmacêuticos. Também tivemos que apresentar toda a nossa estrutura de UTI e de fisioterapia”, conta a neurologista. A primeira aplicação deste tipo de terapia no HCB foi realizada em maio de 2025, quando uma criança diagnosticada com atrofia muscular espinhal (AME) recebeu a medicação zolgensma.

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A AME é uma doença genética que afeta o neurônio da medula espinhal e desencadeia um processo degenerativo e progressivo causada pela ausência de uma proteína essencial para a sobrevivência do neurônio motor. A doença acomete o bebê ainda na fase gestacional e pode levar a óbito, em sua forma mais grave, ou fazer com que o paciente perca a capacidade de movimentação e fique preso à ventilação mecânica, embora a inteligência se mantenha preservada. 

A terapia gênica utiliza um vetor viral e interfere no gene responsável pela produção da proteína necessária para a sobrevivência do neurônio motor. É importante que o diagnóstico seja precoce — por isso, desde 2021, a AME é uma das doenças detectadas pela triagem neonatal na rede pública de saúde do Distrito Federal.

O Hospital da Criança de Brasília acompanha, atualmente, 50 pacientes com AME. Depois que a criança é encaminhada ao HCB e diagnosticada, a equipe multidisciplinar inicia o tratamento, inclusive verificando se é um caso elegível para o uso do zolgensma. “Temos exames pré-infusionais, avaliando fígado, troponina, a parte cardíaca, para ver se a criança está clinicamente adequada para receber a terapia”, explica Monteiro. Após a infusão do medicamento, o paciente também precisa fazer uso crônico de corticoide e é monitorado semanalmente para acompanhar a resposta à terapia gênica.

Embora não haja crianças do Distrito Federal com prescrição do zolgensma atualmente, o HCB atende às pessoas que vêm de outros estados brasileiros. É o caso de Romanna Duarte, sete meses, que veio de Mossoró (RN) para Brasília. “Com um mês e meio, ela parou de mexer os braços e as pernas. Ela nasceu em maio e, dois meses depois, a gente teve o diagnóstico de atrofia muscular espinhal”, relata a mãe de Romanna, Rayanna Duarte.

Depois de receber o remédio, Romanna segue acompanhada pela equipe do HCB. “Até o momento, ela tem reagido superbem. Depois da alta, vamos para um hotel e vamos passar alguns dias aqui para continuar acompanhando de pertinho, coletar exames. Caso haja alguma urgência, a gente corre para cá, temos o cartão vermelho”, explica a mãe da bebê.

Segundo Janaína Monteiro, a habilitação do HCB é uma conquista: “Começamos a trabalhar com esse grupo de pacientes visando mais ao cuidado paliativo, com uma equipe multidisciplinar que se mantém e que é necessária até hoje, mas não tínhamos possibilidades de tratamento que modificasse a doença. Poder oferecer isso dentro do hospital público, tudo pelo SUS, realmente é um sonho”.

*Com informações do HCB